Randomizovana, dvostruko slepa, uporedna studija bezbednosti i efikasnosti visokih doza eteplirsena sa traženjem odgovarajuće doze, kojoj prethodi otvorena studija povećavanja doze, kod pacijenata sa Dišenovom mišićnom distrofijom sa delecijskim mutacijama, koja reaguje na terapiju preskakanjem egzona 51 19.03.2025
Multicentrična, randomizovana, dvostruko slepa, placebo kontrolisana studija i otvoreni produžetak studije za procenu efikasnosti, bezbednosti i farmakokinetičkog profila dva dozna režima ATL1102 primenjena subkutanom injekcijom neambulantnim učesnicima sa Dišenovom mišićnom distrofijom 19.03.2025
Otvorena studija za procenu dugoročne bezbednosti, podnošljivosti i efikasnosti givinostata kod svih pacijenata sa Dišenovom mišićnom distrofijom koji su prethodno lečeni u jednoj od studija givinostata 19.03.2025
Dvostruko slepo, placebo kontrolisano, multicentrično ispitivanje sa otvorenim nastavkom u cilju procene efikasnosti i bezbednosti SRP-4045 i SRP-4053 kod pacijenata sa Dišenovom mišićnom distrofijom. 28.02.2025
