Randomizovana, dvostruko slepa, uporedna studija bezbednosti i efikasnosti visokih doza eteplirsena sa traženjem odgovarajuće doze, kojoj prethodi otvorena studija povećavanja doze, kod pacijenata sa Dišenovom mišićnom distrofijom sa delecijskim mutacijama, koja reaguje na terapiju preskakanjem egzona 51
Dijagnoze:
Dišenova mišićna distrofija (Neuromišićne bolesti)
Godine
18-65
Pol:
Muški, Ženski